BACKGROUND: Normal human immunoglobulin replacement therapy is the "gold standard" for treating antibody synthesis deficiency. Intravenous immunoglobulin improved patient survival, while subcutaneous immunoglobulin reduced adverse events and improved quality of life. The lack of objective statistics in Russia on immunoglobulin availability and its impact on adult patients' social activity necessitated this study.
AIM: To analyze adult patients' subjective assessment of subcutaneous and intravenous immunoglobulin forms for replacement therapy.
METHODS: The study included patients over 18 years of age with inborn errors of immunity and recommended replacement therapy. Participants completed an online questionnaire containing questions about disease history, quality of replacement therapy provision, tolerability, and personal preferences. The survey was conducted from April to August 2025. Pearson's χ2 and Mann–Whitney U tests were used for statistical analysis. The level of statistical significance was p < 0.05.
RESULTS: The survey involved 200 patients: 26 receiving subcutaneous immunoglobulin therapy, 158 receiving intravenous immunoglobulin, and 16 patients were not provided with medications. Subcutaneous immunoglobulin therapy showed advantages in terms of: the number of antibiotic therapy episodes (p = 0.048), presence of adverse reactions (p = 0.038), number of hospital days per month per patient (0.38 vs. 1.83, p < 0.001), and days of disability per year per working patient (0.5 vs. 1.46, p = 0.049), and regularity of drug provision (p = 0.003). 56.52 % of respondents had restrictions on intravenous immunoglobulin therapy (venous access difficulties, comorbidities). Individuals with established disabilities have a better provision profile: 76.5 % of patients receive the drug regularly (87.7 % in full dose), while those without federal benefits receive it in 23.8 % of cases (42.9 % in full dose) (p < 0.001 and p < 0.001, respectively).
CONCLUSION: The lack of federal benefits complicates patients' access to medications, prioritizing drug availability over quality of life. Russia lacks pharmacoeconomic studies evaluating immunoglobulin therapy effectiveness, highlighting the need for new therapy approaches and improved patient care systems. Expanding subcutaneous immunoglobulin use could address remote region therapy challenges, reduce outpatient clinic loads, lower inpatient care costs, and lessen disease impact on patients' lives.
Обоснование. Заместительная терапия иммуноглобулином человека нормальным — золотой стандарт лечения недостаточности синтеза антител. Внедрение внутривенных иммуноглобулинов обеспечило выживаемость пациентов, а появление подкожных форм снизило риск нежелательных явлений, повысило качество жизни. Относительная новизна проблемы и отсутствие в России объективной статистики по обеспеченности разными формами препаратов иммуноглобулина, их влиянию на социальную активность взрослых пациентов обусловило проведение настоящего исследования.
Цель исследования — провести анализ субъективной оценки взрослыми пациентами с врожденными дефектами иммунитета преимуществ и недостатков подкожных и внутривенных форм иммуноглобулинов для заместительной терапии.
Методы. В исследовании участвовали пациенты старше 18 лет с врожденными дефектами иммунитета и рекомендованной заместительной терапией. Участники заполнили онлайн-анкету с вопросами, касающимися анамнеза заболевания, качества обеспечения заместительной терапией, ее переносимости и личных предпочтений. Анкетирование проводили с апреля по август 2025 г. Для статистического анализа использовали χ2-критерий Пирсона и критерий Манна–Уитни. Различия считали статистически значимыми при р < 0,05.
Результаты. В анкетировании приняли участие 200 пациентов: 26 получали терапию подкожным иммуноглобулином, 158 — внутривенным иммуноглобулином; 16 пациентов не были обеспечены препаратами. Результаты терапии подкожным иммуноглобулином показали преимущества в отношении числа эпизодов применения антибиотикотерапии (р = 0,048), наличия нежелательных явлений (р = 0,038), числа проведенных дней в стационаре в месяц на 1 пациента (0,38 против 1,83; р < 0,001), числа дней нетрудоспособности в год на 1 работающего пациента (0,5 против 1,46; р = 0,049), регулярности обеспечения препаратом (р = 0,003). Имели ограничения к проведению терапии внутривенным иммуноглобулином 56,52 % опрошенных (сложности венозного доступа, сопутствующие заболевания). Лица с установленной инвалидностью имели лучший профиль обеспечения: 76,5 % пациентов получали препарат регулярно (87,7 % — в полной дозе), лица без федеральной льготы — в 23,8 % случаев (42,9 % — в полной дозе) (р < 0,001 и р < 0,001 соответственно).
Заключение. Существенную роль в выявленных проблемах обеспечения играет отсутствие федеральной льготы у пациентов, затрудняющее получение препаратов. В текущих условиях доступности препаратов отдается приоритет над качеством жизни. В России отсутствуют фармакоэкономические исследования по оценке эффективности разных видов терапии иммуноглобулином, что подчеркивает необходимость разработки новых подходов к организации терапии и совершенствованию системы обеспечения пациентов необходимыми препаратами. Более широкое внедрение подкожного иммуноглобулина позволило бы разрешить проблемы организации заместительной терапии в отдаленных регионах, разгрузить амбулаторно-поликлиническое звено, снизить затраты на оказание стационарной медицинской помощи, уменьшить чувство интеграции болезни в жизнь пациентов.